Városlista
2021. április 21, szerda - Konrád

Hírek

2017. November 17. 13:01, péntek | Életmód
Forrás: mti

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.

Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.

A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.

Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".

A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.

"Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.

Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.

Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.

Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.

Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.

Ezek érdekelhetnek még

2021. Április 20. 15:00, kedd | Életmód

A halálozások csökkentése érdekében végzett kutatásokat három vidéki egyetem

Egy csaknem másfél milliárd forint értékű, négy éven át három vidéki egyetemen zajló, a leginkább halálos betegségek túlélési esélyét növelni hivatott kutatási projekt lezárultáról adott hírt a Pécsi Tudományegyetem.

2021. Április 17. 15:48, szombat | Életmód

Emberi sejteket tartalmazó majomembriókat hoztak létre

Emberi sejteket tartalmazó majomembriókat hoztak létre amerikai és kínai szakemberek, akiknek eredményei segíthetik a beültethető emberi szervek növesztésére irányuló kutatásokat,

2021. Április 16. 07:35, péntek | Életmód

Gerinctörés-regiszter jön létre Magyarországon

Mesterséges intelligencia alapú, automatizált gerinctörés-diagnosztikai platformot fejleszt ki és létrehozza a Gerincsérültek Nemzeti Regiszterét Magyarországon

2021. Április 16. 07:00, péntek | Életmód

Veszélyeztetett állatokat védő lövésdetektort fejlesztettek ki magyar kutatók

Afrikai elefántokat és más veszélyeztettet állatokat védő lövésdetektort fejlesztettek ki a Szegedi Tudományegyetem (SZTE) kutatói, az eszközöket Kenyában próbálják ki